ATT BRYTA NER VETENSKAPEN I “THE HUMAN TRIAL”
Om du såg “The Human Trial” och kände dig fascinerad av den experimentella behandling som låg till grund för den, var du inte den enda. Här är en uppdelning av den vetenskap som stod i centrum för filmen.
VAD ÄR REGENERATIV MEDICIN?
Regenerativ medicin beskriver läkemedelsterapier som är inriktade på att hjälpa kroppen att återfå organ- eller vävnadsfunktion vid tillstånd som kroppen inte kan läka på egen hand.
Typ 1-diabetes är en autoimmun sjukdom som gör att kroppens immunsystem angriper öcellerna i bukspottkörteln. Olika regenerativa behandlingsmetoder har prövats med tiden för att förbättra livet för personer som lever med diabetes och försöka bota sjukdomen, men ingen har ännu lyckats med detta. Det är möjligt att ViaCyte är närmare än någonsin, vilket förklaras i “The Human Trial”.
ViaCyte skapar behandlingar som ersätter betaceller, vilket innebär att cellerna har konstruerats för att fungera som pankreas ö-celler, som innehåller insulinproducerande betaceller. ViaCytes celler som används för behandling utvecklas från stamceller.
VAD ÄR BETACELLERSÄTTNINGSTERAPI?
Betacellsubstitution fokuserar på att införa nya friska betaceller genom en transplantation av hela bukspottkörteln eller bukspottkörtelns öar.
ViaCytes stamcellsbaserade cellbehandling som undersökts i “The Human Trial” är en form av betacellersättningsterapi.
När en person utvecklar T1D minskar betacellfunktionen under loppet av veckor eller månader – och ibland längre – och personen behöver insulinbehandling för att hjälpa kroppen att använda glukos.
ViaCyte har utvecklat celler som, när de implanteras i kroppen, mognar till mänskliga pankreatiska ö-celler. Målet med dessa implanterade celler är att de ska kunna producera och frisätta insulin på egen hand.
Eftersom immunsystemet hos personer med T1D redan är förberett för att attackera betacellerna är ViaCytes celler inkapslade i en skyddande, genomsläpplig kapsel som gör att blodkärlen kan växa mot cellerna samtidigt som de skyddas från att attackeras.
HUR SKILJER SIG CELLTERAPI FRÅN INSULINBEHANDLING?
Insulin har funnits tillgängligt i nästan 100 år! Det utvanns först ur djurens bukspottkörtlar. Så småningom kunde mänskligt insulin framställas syntetiskt.
Människokroppen är mycket komplex: bukspottkörteln producerar en mängd otroligt smarta celler som svarar på kroppens behov genom att reglera hur mycket insulin och glukagon kroppen behöver.
Din kropp använder insulin för att omvandla glukos i blodet till energi som cellerna kan använda för att driva kroppen. När blodsockret är mycket lågt frisätter bukspottkörteln glukagon, som uppmanar musklerna att frigöra lagrat glukos.
Det är så din kropp reglerar blodsockret.
Insulinbehandling
Insulinbehandling är ett livsuppehållande verktyg för att behandla insulinberoende former av diabetes.
I dag finns det flera olika typer av insulin: snabbverkande, kortverkande, mellanverkande, långverkande, ultralångverkande och inhalationsinsulin. De kategoriseras efter hur snabbt de börjar verka i blodomloppet och även hur länge deras effekter varar.
En kombination av dessa läkemedel kan hjälpa personer med typ 1-diabetes och personer med andra insulinberoende former av diabetes att hålla blodsockernivån stabil under hela dagen.
För många människor kan insuliner inom samma kategori (snabbverkande osv.) vara utbytbara, men detta gäller inte för alla insuliner. Olika personer reagerar olika på olika läkemedel, men det är inte en perfekt ersättning för kroppens förmåga att producera sitt eget insulin.
Om ditt blodsocker är högt eller lågt kan din kropp inte korrigera det på egen hand om du lever med diabetes. Därför måste personer med T1D övervaka sina blodsockernivåer dygnet runt.
Även om de olika insulinvarianterna gör det lättare för människor att hantera sin diabetes så att den passar deras unika behov, är de inte ett botemedel.
VEM KOMMER ATT GYNNAS AV VIACYTES BEHANDLINGAR?
ViaCyte har flera behandlingar för betacellersättning på gång.
PEC-Direct-försöket som presenteras i filmen fokuserar på att implantera ViaCytes PEC-01-celler i patienter med T1D som anses löpa hög risk för komplikationer som koma eller död. Patienter med hög risk kanske inte upplever några symtom när deras blodsocker blir farligt lågt (även kallat hypoglykemi-omedvetenhet), upplever ofta höga och låga nivåer eller har återkommande, allvarliga hypoglykemiska episoder.
Många av dessa patienter är också berättigade till transplantationer av öar från kadaver. Det råder dock brist på isletceller från kadaver. PEC-01-celler, som kan produceras i labb i potentiellt obegränsade mängder, är en möjlig lösning på detta allvarliga problem. Denna behandling kräver fortfarande användning av immunosuppressiva läkemedel.
ViaCyte genomför en annan prövning med samma PEC-01-celler, kallad PEC-Encap, som skulle leverera cellerna från en inkapslad anordning och som inte skulle kräva användning av immunosuppressiva medel. De positiva data som rapporterats från PEC-Direct-studien är goda nyheter även för PEC-Encap, som skulle kunna bli tillgängligt för alla personer med T1D.
ViaCyte har en tredje produkt under utveckling, PEC-QT, som bygger på de två pågående prövningarna och som fungerar för att undvika kroppens immunsystem. ViaCyte säger att denna produkt är avsedd för alla personer med T1D samt insulinberoende T2D.
Har du inte sett filmen? Kolla in trailern här.
